1. INTRODUCCIÓN

La investigación cuantitativa es el pilar metodológico de la práctica basada en la evidencia (PBE) en fisioterapia. Frente al abordaje cualitativo, que explora significados y experiencias, la investigación cuantitativa mide fenómenos de salud mediante variables numéricas, los somete a análisis estadístico y extrae conclusiones generalizables a una población a partir de una muestra.

Para el/la fisioterapeuta del SAS, dominar estos fundamentos es imprescindible por dos motivos: primero, para leer críticamente la literatura científica (guías de práctica clínica, revisiones sistemáticas, ensayos clínicos) que sustenta las decisiones terapéuticas; segundo, porque el propio SAS promueve la investigación como una de las líneas de la carrera profesional y de los planes de calidad del SSPA.

Este tema recorre ese esquema de principio a fin: variables y medidas descriptivas, probabilidad y distribución normal, muestreo, inferencia y contraste de hipótesis, los principales test paramétricos y no paramétricos, las medidas de asociación y de impacto epidemiológico, y finalmente los diseños de estudio más utilizados en investigación clínica y epidemiológica, desde los estudios de pruebas diagnósticas hasta el ensayo clínico aleatorizado.

2. TIPOS DE VARIABLES

Una variable es cualquier característica que puede tomar distintos valores en los sujetos de estudio. Su clasificación condiciona qué medidas descriptivas y qué test estadísticos son aplicables, por lo que es el primer paso de cualquier análisis.

A esta clasificación se superpone la de las escalas de medida: nominal, ordinal, de intervalo (sin cero absoluto, p. ej. temperatura en ºC) y de razón (con cero absoluto, p. ej. peso, tiempo, fuerza). El nivel de la escala determina qué operaciones matemáticas y qué pruebas estadísticas son válidas.

3. MEDIDAS DE UNA DISTRIBUCIÓN DE FRECUENCIAS

Antes de aplicar cualquier test inferencial, hay que describir la muestra. Las medidas descriptivas se agrupan en tres bloques: tendencia central, dispersión y posición.

4. CÁLCULO DE PROBABILIDADES Y DISTRIBUCIÓN NORMAL

La probabilidad cuantifica la posibilidad de que ocurra un suceso, con valores entre 0 (imposible) y 1 (seguro). Sus reglas básicas —suceso complementario, unión e intersección de sucesos, probabilidad condicionada— son la base del razonamiento estadístico y del cálculo de sensibilidad, especificidad y valores predictivos que se verán más adelante.

La distribución normal (o de Gauss) es el modelo probabilístico más importante en bioestadística porque muchas variables biológicas continuas (talla, presión arterial, fuerza muscular) se aproximan a ella. Es una curva simétrica, en forma de campana, definida por dos parámetros: la media (µ) y la desviación típica (σ).

Cualquier valor de una distribución normal puede transformarse en una puntuación z (z = (x − µ)/σ), que indica a cuántas desviaciones típicas se encuentra ese valor de la media. Esta tipificación permite comparar variables medidas en escalas distintas y es la base de numerosos test estadísticos paramétricos, que asumen que los datos siguen (o se aproximan a) una distribución normal.

5. POBLACIÓN Y TÉCNICAS DE MUESTREO

La población es el conjunto total de sujetos a los que se quiere generalizar un resultado; la muestra es el subconjunto que realmente se estudia. Para que las conclusiones de la muestra sean extrapolables a la población, la muestra debe ser representativa, lo que depende del método de muestreo empleado.

6. INFERENCIA ESTADÍSTICA Y CONTRASTE DE HIPÓTESIS

La inferencia estadística es el proceso de generalizar, con un margen de error cuantificado, los resultados obtenidos en una muestra a la población de la que procede. Incluye dos grandes herramientas: la estimación (puntual o por intervalo de confianza) y el contraste de hipótesis.

El contraste de hipótesis parte de dos hipótesis mutuamente excluyentes: la hipótesis nula (H0), que habitualmente postula ausencia de efecto o de diferencia, y la hipótesis alternativa (H1), que postula la existencia de ese efecto. El análisis estadístico permite decidir si se rechaza o no se rechaza H0, nunca «demostrarla» con certeza absoluta.

7. NIVEL DE SIGNIFICACIÓN E INTERVALOS DE CONFIANZA

El nivel de significación (α) es el umbral de probabilidad, fijado de antemano por el investigador (habitualmente 0,05), a partir del cual se considera que un resultado es «estadísticamente significativo». El valor p obtenido en el análisis se compara con α: si p < α, se rechaza H0.

El intervalo de confianza (IC), habitualmente al 95%, es el rango de valores dentro del cual se espera que se encuentre el verdadero valor poblacional del parámetro, con esa probabilidad, si se repitiera el estudio muchas veces. Un IC 95% para una diferencia de medias o para un riesgo relativo que no incluye el valor nulo (0 para diferencias, 1 para razones como RR u OR) equivale a un contraste de hipótesis significativo con α = 0,05.

8. TEST ESTADÍSTICOS PARAMÉTRICOS Y NO PARAMÉTRICOS

Los test paramétricos asumen que los datos siguen una distribución conocida (habitualmente la normal) y que las varianzas de los grupos comparados son homogéneas (homocedasticidad); son más potentes cuando se cumplen sus supuestos. Los test no paramétricos no exigen estos supuestos y se emplean con variables ordinales, muestras pequeñas o distribuciones no normales.

9. MEDIDAS DE ASOCIACIÓN Y DE IMPACTO: RR, OR, NNT/NND

Estas medidas cuantifican la fuerza de la relación entre una exposición (p. ej. un factor de riesgo o una intervención terapéutica) y un resultado de salud.

Riesgo relativo (RR): cociente entre la incidencia en expuestos y la incidencia en no expuestos [a/(a+b)] / [c/(c+d)]. Solo puede calcularse en estudios que parten de la exposición (cohortes, ensayos clínicos). Un RR > 1 indica mayor riesgo en expuestos; un RR < 1, factor protector.

Odds ratio (OR): cociente de «ventajas» (odds) de exposición entre enfermos y sanos, (a×d)/(b×c). Es la medida de asociación propia de los estudios de casos y controles, donde no puede calcularse un RR directo porque la muestra se selecciona a partir del resultado, no de la exposición. Con enfermedades poco frecuentes, la OR se aproxima al RR.

NNT (número necesario a tratar): número de pacientes que hay que tratar con una intervención para evitar un evento adicional, respecto al tratamiento control; se calcula como el inverso de la reducción absoluta del riesgo (1/RAR). El NND (número necesario para dañar) es su equivalente para efectos adversos.

10. ESTUDIOS SOBRE PRUEBAS DIAGNÓSTICAS

Estos estudios evalúan la capacidad de una prueba (por ejemplo, un test clínico o una escala de valoración) para clasificar correctamente a sujetos enfermos y sanos, comparándola con un patrón de referencia o «gold standard».

Sensibilidad: VP/(VP+FN); capacidad de la prueba para detectar correctamente a los enfermos. Una prueba muy sensible, si da negativa, ayuda a descartar la enfermedad.

Especificidad: VN/(VN+FP); capacidad de la prueba para identificar correctamente a los sanos. Una prueba muy específica, si da positiva, ayuda a confirmar la enfermedad.

Valor predictivo positivo (VPP): VP/(VP+FP), probabilidad de estar realmente enfermo si la prueba es positiva. Valor predictivo negativo (VPN): VN/(VN+FN). A diferencia de la sensibilidad y la especificidad, los valores predictivos dependen de la prevalencia de la enfermedad en la población estudiada.

11. ESTUDIOS DESCRIPTIVOS

Los estudios descriptivos caracterizan la frecuencia y distribución de un fenómeno de salud, sin establecer comparación entre grupos ni contrastar una hipótesis causal. Son habitualmente el primer paso de la investigación sobre un problema de salud.

• Estudios de casos y series de casos: descripción detallada de uno o varios pacientes con una condición clínica de interés; generan hipótesis pero no permiten inferencia.
• Estudios transversales o de prevalencia: miden la exposición y el resultado en un mismo momento temporal en una población; permiten calcular la prevalencia, pero no establecen secuencia temporal entre exposición y efecto.
• Estudios ecológicos: la unidad de análisis es un grupo o población (p. ej. un país o una comunidad autónoma), no el individuo; útiles para generar hipótesis, limitados por la falacia ecológica.

12. ESTUDIOS DE COHORTES Y DE CASOS Y CONTROLES

Ambos son diseños analíticos observacionales: el investigador no interviene sobre la exposición, solo la observa, pero a diferencia de los descriptivos, comparan grupos para explorar asociaciones causales.

En el estudio de cohortes, se parte de un grupo de expuestos y otro de no expuestos, libres de la enfermedad al inicio, y se sigue a ambos en el tiempo para comparar la incidencia del resultado. Puede ser prospectivo (el seguimiento ocurre hacia adelante desde el presente) o retrospectivo (la cohorte se reconstruye a partir de registros históricos). Su principal medida de asociación es el RR. Es el diseño idóneo para estudiar exposiciones y enfermedades poco frecuentes en su desenlace, pero requiere seguimientos largos y muestras grandes cuando la enfermedad es rara.

En el estudio de casos y controles, se parte del resultado: se selecciona un grupo de «casos» (con la enfermedad) y un grupo de «controles» (sin ella), y se indaga retrospectivamente su exposición pasada a los factores de interés. Su medida de asociación es la OR. Es especialmente eficiente para enfermedades raras o de larga latencia, con menor coste y duración que una cohorte, pero más susceptible a sesgos de memoria (recall bias) y de selección.

13. ESTUDIOS CUASIEXPERIMENTALES Y ENSAYOS CLÍNICOS

Frente a los diseños observacionales, en los estudios experimentales el investigador asigna deliberadamente la exposición o intervención.

Los estudios cuasiexperimentales comparten esta manipulación activa de la intervención, pero sin asignación aleatoria de los sujetos a los grupos (por ejemplo, diseños antes-después sin grupo control, o con grupos control no aleatorizados); son frecuentes en fisioterapia cuando la aleatorización no es viable por razones éticas, organizativas o de tamaño muestral, aunque están más expuestos a sesgos de selección y a variables de confusión.

El ensayo clínico aleatorizado (ECA) es el diseño con mayor nivel de evidencia para establecer relaciones causales, porque la aleatorización distribuye de forma equilibrada tanto las variables conocidas como las desconocidas entre los grupos de comparación. Sus elementos clave son:

• Grupo control: recibe el tratamiento habitual, un placebo o ninguna intervención, según el diseño.
• Enmascaramiento (cegamiento): simple (el paciente desconoce el grupo), doble (paciente y evaluador/investigador lo desconocen) o triple (incluyendo al analista de los datos), para minimizar el sesgo de medición.
• Análisis por intención de tratar: los sujetos se analizan según el grupo al que fueron asignados, con independencia de si completaron la intervención, para preservar el beneficio de la aleatorización.